POJĘCIE off-label

Zgodnie z art. 2 pkt 32 ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (tekst jedn.: Dz. U. z 2008 r. Nr 45, poz. 271 z późń. zm.) produktem leczniczym jest substancja lub mieszanina substancji, przedstawiana jako posiadająca właściwości zapobiegania lub leczenia chorób występujących u ludzi lub zwierząt lub podawana w celu postawienia diagnozy lub w celu przywrócenia, poprawienia lub modyfikacji fizjologicznych funkcji organizmu poprzez działanie farmakologiczne, immunologiczne lub metaboliczne.

 

Uprawnienie lekarzy do stosowania leku off-label należałoby wywieść z art. 4 ustawy z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty (tekst jedn.: Dz. U. z 2011 r. Nr 277, poz. 1634 z późn. zm.). W świetle niniejszego przepisu lekarz ma obowiązek wykonywać zawód, zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu metodami i środkami zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością.

W literaturze wymienia się cztery przypadki stosowania leków poza ściśle zarejestrowanymi wskazaniami, do których należą:

-stosowanie produktu leczniczego w sposób lub z użyciem drogi podania niewymienionej w Charakterystyce Produktu Leczniczego;

-stosowanie leku zgodnie z zarejestrowanym wskazaniem u pacjentów, dla których nie zostało ustalone dawkowanie;

-stosowanie leku we wskazaniu, które nie zostały wymienione w Charakterystyce Produktu Leczniczego, ale co do którego istnieją rzetelne dane potwierdzające jego bezpieczeństwo i skuteczność;

-stosowanie leku w nowym wskazaniu, które nie zostało do tej pory udowodnione, ale co do którego istnieją naukowe podstawy pozwalające oczekiwać, iż będzie ono skuteczne i bezpieczne (por. A. Masełbas, A. Członkowski, Stosowanie produktów leczniczych poza wskazaniami rejestracyjnymi, w: Przewodnik lekarza 2008, s. 81-87).

Stosowanie produktów leczniczych poza rejestracją dopuszczone jest jedynie w sytuacji zagrożenia zdrowia i życia pacjenta, a także wtedy, gdy wyczerpane zostały możliwości leczenia „zgodnie z rejestracją”.

Sylwia Drobik, Paulina Mintzberg-Wachowicz